诺思兰德(430047)：NL003溃疡三期临床到达主要终点 看好下肢缺血重磅基因疗法

事件：诺思兰德宣布在研基因治疗创新药“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（项目代码：NL003）用于治疗Rutherford 5 级（溃疡）严重下肢缺血性疾病III 期临床试验已完成揭盲并取得主要数据初步分析结果。


主要终点指标结果符合预期，NL003 溃疡完全愈合率显著优于安慰剂对照。NL003 为携带HGF 编码基因的裸质粒，通过在下肢缺血部位肌肉注射给药局部表达促血管生长因子，促进侧支循环形成。溃疡适应症3 期临床由北京协和医院牵头在全国24 家研究中心共同开展，2023 年12 月完成最后一例受试者出组。本次公布结果表明，主要有效性终点指标的溃疡完全愈合率方面，NL003 给药组显著优于安慰剂组，两组间差异具有统计学意义（p<0.0001）；安全性方面，未发现与药物相关的严重不良反应，安全性良好，主要结果符合预期。此前2 期研究数据显示，NL003 给药组对比安慰剂组溃疡完全愈合率达66.67%（p=0.0243）。


NL003 已完成静息痛3 期临床入组，重磅单品研发持续推进。针对下肢缺血广阔市场，NL003 项目的300 例静息痛和240 例缺血性溃疡的随机双盲对照3 期临床同时进行，有望成为30 亿级别基因治疗大单品。目前NL003 项目溃疡适应症III 期临床已达到主要终点，预计有望于2024Q2提交上市申请；静息痛适应症III 期临床已于2023 年11 月完成受试者入组，预计有望于2024Q4 提交上市申请。


基于裸质粒基因递送+重组蛋白技术平台，公司产品特点鲜明、已成梯队，竞争格局相对良好。目前已开发多款心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域的9 款生物工程新药，已有3 款产品进入临床研究阶段。


重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（NL003）、注射用重组人白细胞介素11（NL002）已进入III 期临床，注射用重组人胸腺素β4（NL005）处于II 期临床；公司在基因治疗领域精耕细作，核心产品NL003 具重磅产品潜力、价值转换可期。


盈利预测及投资评级。预计2023-2025 年营收分别为0.77 亿元、0.91 亿元、1.24 亿元，同比增长率为19.2%、18.5%、35.4%；预计2023-2025年归母净利润分别为-0.83 亿元、-0.90 亿元、-1.02 亿元。我们看好公司长期发展，维持“买入”评级。


风险提示：研发失败的风险；临床试验进展不及预期的风险；产品注册风险；市场开拓不及预期的风险；技术升级迭代风险；核心技术人员流失和人才引进的风险；行业政策变动风险；药品价格政策调整风险；研发技术服务及原材料供应风险。

□.张.金.洋./.胡.偌.碧./.宋.歌    .国.盛.证.券.有.限.责.任.公.司